公司主营业务是基于等位基因突变开发的先天性再生障碍贫血药物。

在首席执行官 Josh Mandel-Brehm 的带领下，CAMP4 正在开创一种可编程疗法的新方法。该公司的方法针对调节 RNA（“regRNA”），被认为是“基因组黑暗面”的一部分，即我们基因组的 98% 不编码蛋白质。通过分子生物学的突破，现在已知 regRNA 控制附近蛋白质编码基因的表达。 CAMP4 的 RNA 驱动平台 (RAP™) 绘制与任何细胞类型中每个蛋白质编码基因相关的 regRNA，其可编程反义寡核苷酸 (ASO) 疗法靶向控制 regRNA 以上调基因表达以治疗疾病。这种方法适用于一系列遗传疾病，其中基因输出的可调增加可以导致有意义的治疗结果。

信息来源：Camp4 Raises $100M in Series B Financing (finsmes.com)